血液フロンティア 25巻5号 (2015年4月発行)

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遺伝子治療の臨床展開 25巻5号 , 2015年4月 , pp.599-599

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特集　遺伝子治療の臨床展開

序　～遺伝子治療の復活と実用化に向けた最近の動向～小澤敬也 25巻5号 , 2015年4月 , pp.601-604

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　しばらく停滞していた遺伝子治療が，ここ数年，欧米で復活してきている。白血病の発生が問題となった造血幹細胞遺伝子治療では，長期観察では造血幹細胞移植をむしろ凌ぐ治療成績が得られている。また，もう一つの方向性として，アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いた遺伝子治療が活発に行われるようになっており，パーキンソン病，レーバー先天性黒内障，血友病Bなどで臨床的有効性が示されている。癌に対する遺伝子治療では，キメラ抗原受容体（CAR）発現Tリンパ球を用いた白血病に対する養子免疫遺伝子治療で明瞭な治療効果が確認されており，脚光を浴びている。その他，最近のトピックスとしては，ゲノム編集技術の応用が注目されている。

１．原発性免疫不全症に対する造血幹細胞遺伝子治療小野寺雅史 25巻5号 , 2015年4月 , pp.605-612

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　ここ十余年にわたる造血幹細胞遺伝子治療の臨床成績は，本治療が原発性免疫不全症に対する有効な治療法であることを証明してきた。ただ，およそその治療概念が，使用する細胞種の違いこそあれ，正常に機能する造血幹細胞の移植であることを考えると，次なる評価は造血幹細胞移植との比較であり，そして，それに基づく実施基準の設定であろう。確かに，現時点で移植医療と比較・検討するだけの十分な症例数を遺伝子治療は有していないが，これまでに行われてきた100例を超える治療成績を考えたとき，造血幹細胞遺伝子治療はHLA適合ドナーのいないPID患者に対し，その侵襲性を含め，HLA不適合移植が行われる前に実施が検討されるべき治療法であると考えられる。

２．遺伝性白質ジストロフィーに対する造血幹細胞遺伝子治療大橋十也 25巻5号 , 2015年4月 , pp.613-623

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　遺伝性白質ジストロフィーは，大半の疾患は治療法がないが，先天代謝異常症でもあるKrabbe病，異染性白質変性症，副腎白質ジストロフィーでは，それらの中枢神経障害に造血幹細胞移植が効果がある。しかしながら，造血幹細胞移植はドナーを得られないことも多く，また同種移植であるため，生着のために強力な前処置を必要とする。造血幹細胞を標的とした遺伝子治療は，それらの問題を回避できる。最近は異染性白質変性症，副腎白質ジストロフィーで，レンチウイルスベクターを用いた造血幹細胞を標的とした遺伝子治療が良好な結果を得ている。

３．神経疾患に対する遺伝子治療村松慎一 25巻5号 , 2015年4月 , pp.625-629

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　Alzheimer病，Parkinson病，筋萎縮性側索硬化症（ALS）などの神経変性疾患に対する先端医療として，アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを使用した遺伝子治療が期待されている。Parkinson病では，ドパミン合成系の酵素，神経栄養因子，抑制性神経伝達物質の各遺伝子を導入する臨床研究が実施されている。血液脳関門・髄液脳関門を通過し広範な中枢神経領域に遺伝子導入できる改変型AAVベクターを応用して，Alzheimer病にはAβ蛋白分解酵素，ALSにはRNA編集酵素の各遺伝子を発現させる遺伝子治療が開発されている。

４．網膜疾患に対する遺伝子治療池田康博 25巻5号 , 2015年4月 , pp.631-636

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　眼科領域では，2001年に加齢黄斑変性に対する遺伝子治療が米国で実施されたのを皮切りに，いくつかの臨床研究が実施され，安全性と一定の治療効果が確認されている。近未来の夢の治療法と考えられていた遺伝子治療が，少しずつではあるが治療法として認知されるようになってきた。国内でも，網膜色素変性に対する視細胞保護遺伝子治療の臨床研究が2013年３月よりスタートした。遺伝子治療が眼科の難病に対する治療法として確固たる地位を確立する日はそう遠くないと期待される。

５．血友病に対する遺伝子治療水上浩明 25巻5号 , 2015年4月 , pp.637-643

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　血友病は遺伝子治療に適した疾患と考えられ，これまで数多くの前臨床・臨床研究が行われてきている。最近になって，血友病Bの遺伝子治療臨床研究における成功例が報告された。末梢血中に８型のアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを注入することで，凝固因子血中濃度の上昇と凝固因子製剤使用量の著減が認められ，長期的にも効果は持続している。この成功を契機として，血友病遺伝子治療の実用化に向けた機運が高まってきている。本稿ではこれまで行われた臨床研究に関して，経緯を含めて概説するとともに，今後に向けて解決するべき問題点について整理・解説する。

６．腫瘍関連抗原特異的T細胞受容体を発現させたTリンパ球を用いる癌遺伝子治療藤原弘 25巻5号 , 2015年4月 , pp.645-654

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　遺伝子工学と免疫学を融合して日々進歩を続ける合成免疫学（Synthetic Immunology）は，積み上げられた腫瘍免疫学に関する知見の概念実証（proof-of-concept）として，癌細胞を認識する受容体遺伝子を導入したTリンパ球を癌治療に応用する遺伝子免疫細胞療法を実現した。本稿では，より高い完成度を目指して現在も改良が続けられている腫瘍関連抗原特異的T細胞受容体（TCR）遺伝子導入Tリンパ球を用いる癌遺伝子治療に焦点を当て，その現状を概観する。

７．CD19特異的キメラ抗原受容体を発現させたTリンパ球を用いる癌遺伝子治療岡塚貴世志 , 大嶺謙 25巻5号 , 2015年4月 , pp.655-661

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　近年，Ｂ細胞性造血器腫瘍に対するCD19特異的キメラ抗原受容体を用いた遺伝子治療の臨床試験の結果が相次いで報告されている。従来の化学療法に抵抗性の難治性造血器腫瘍にも効果を認める一方で，重篤な有害事象が報告されており，十分な対策の下に治療が遂行されることが望まれる。本稿では，これまでに報告された臨床試験の結果を概説する。

８．ゲノム編集技術を用いる遺伝子治療岡田浩典 , 伴野太郎 , 岡田尚巳 25巻5号 , 2015年4月 , pp.663-678

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　近年注目されているゲノム編集技術とは，人工ヌクレアーゼを用いることにより，広範な生物種や細胞種において極めて高効率に標的塩基配列を欠失，挿入，または置換させる普遍的な方法である。本総説では，ゲノム編集に用いられる人工ヌクレアーゼの主なプラットフォームについて，それぞれの基本的な構成や性質，応用方法や最近の開発動向などについて紹介する。また，将来の遺伝子治療への応用に向け重要な礎となるであろう，多能性幹細胞のゲノム改変，AAVベクターによるゲノム編集，in vivoでのゲノム編集など，最新の話題についても概説する。

連載　私のこの一枚（131）

骨髄異形成症候群由来iPS細胞の樹立田内哲三 25巻5号 , 2015年4月 , pp.589-591

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連載　臨床研究，私の思い出（153）

日本人のT細胞腫瘍とB細胞腫瘍下山正徳 25巻5号 , 2015年4月 , pp.710-724

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Frontier Discussion

皮下注射用免疫グロブリンIgPro20の原発性免疫不全症日本人患者における有効性および安全性金兼弘和 , 今井耕輔 , 山田雅文 , 高田英俊 , 有賀正 , Martin　Bexon , Mikhail　Rojavin , Wilson　Hu , 古林みどり , John-Philip　Lawo , 野々山恵章 , 原寿郎 , 宮脇利男 25巻5号 , 2015年4月 , pp.680-691

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　目的：静注用免疫グロブリン（IVIG）および皮下注射用免疫グロブリン（SCIG）は，原発性免疫不全症（PID）の患者の治療に世界で広く使用されている。この多施設共同前方視的単一群非盲検第 III 相試験では，PIDを有する日本人の成人患者および小児患者における人免疫グロブリンG（20％SCIG［IgPro20］，商品名：ハイゼントラ®）の有効性，忍容性，および安全性を評価した。　方法：患者25人にIVIGを３～４週間隔で３回投与後，IVIG投与量と等量となるSCIGの週１回投与に治療を切替えた。12週間の導入（wash-in/wash-out）期間の後に，12週間のSCIG有効性評価期間を設けた。主要有効性評価項目は，IVIG有効性評価期間およびSCIG有効性評価期間における血清中総IgGトラフ濃度の幾何平均の比（GMR）の算出による比較であった。　結果：IVIG投与時のIgGトラフ濃度に対するSCIG投与時のIgGトラフ濃度のGMRは1.09であった（両側90％信頼区間1.06～1.13）。試験期間中に重症細菌感染は報告されなかった。評価可能であった患者21人中11人（52.4％）で感染エピソードが認められ，感染症の全発現率は，人/年あたり2.98件であった。７人（33.3％）が感染のために学校，仕事，または保育園を休んだ（人/年あたり3.48日）。16人（76.2％）が，有害事象（AE）の治療目的（47.6％）または予防目的（23.8％）で抗菌薬の投与を受け，抗菌薬使用期間は，人/年あたり167.42日であった。SCIGによる治療中，24人（96.0％）で269件のAEが発現し（１回の投与あたり0.461件），局所反応が最も一般的なAEであった（20人，80.0％）。IgPro20の局所忍容性は，SCIGの注射の85.4％において「極めて良好」または「良好」と評価された。１人（4.0％）で中等度の重篤なAE（細菌感染）が発現したが，これは治験薬との関連なしと判定された。　結論：IgPro20は日本人PID患者において有効であり，忍容性が良好である。

Topics「身近な話題・世界の話題」（139）

静脈血栓形成における XIII 因子浅田祐士郎 25巻5号 , 2015年4月 , pp.694-697

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　肺血栓塞栓症は深部静脈血栓に起因する血栓塞栓症で，生活習慣の欧米化や高齢化に伴って発症頻度が増加してきている。静脈血栓はサイズが増すほど重篤な合併症を引き起こすため，血栓の増大機序の解明は肺血栓塞栓症の予防治療に重要なテーマとなっている。静脈血栓はフィブリンと赤血球に富み，赤血球のフィブリン網への取込と停留が血栓サイズの増大に寄与すると考えられるが，その機序はよくわかっていない。赤血球の取込に重要なフィブリン網の形成と XIII 因子の作用の解明が進められている。

Topics「身近な話題・世界の話題」（140）

エリスロフェロン川端浩 25巻5号 , 2015年4月 , pp.698-702

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　赤血球造血系はヘモグロビン合成のために毎日大量の鉄を消費している。これに対して肝臓から分泌されるヘプシジンは，鉄の吸収やリサイクルにブレーキをかけて造血系に供給される鉄を減少させる。赤血球造血系と肝臓の鉄代謝制御系をつなぐ因子としてエリスロフェロンが同定された。赤血球造血が亢進すると，赤芽球からエリスロフェロンが分泌されて肝臓におけるヘプシジンの発現を抑制し，血漿中への鉄の供給を増加させる。βサラセミアなどの無効造血疾患では，エリスロフェロンの過剰産生が鉄過剰症の原因になっている可能性がある。

学会印象記

第56回米国血液学会年次総会（ASH2014）中島秀明 25巻5号 , 2015年4月 , pp.704-707

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血液関連学会一覧 25巻5号 , 2015年4月 , pp.725-725

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バックナンバー 25巻5号 , 2015年4月 , pp.745-749

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6月号予告 25巻5号 , 2015年4月 , pp.752-752

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基本情報

血液フロンティア
25巻5号
(2015年4月発行)

電子版ISSN：印刷版ISSN：1344-6940 医薬ジャーナル社

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