８．ゲノム編集技術を用いる遺伝子治療

　近年注目されているゲノム編集技術とは，人工ヌクレアーゼを用いることにより，広範な生物種や細胞種において極めて高効率に標的塩基配列を欠失，挿入，または置換させる普遍的な方法である。本総説では，ゲノム編集に用いられる人工ヌクレアーゼの主なプラットフォームについて，それぞれの基本的な構成や性質，応用方法や最近の開発動向などについて紹介する。また，将来の遺伝子治療への応用に向け重要な礎となるであろう，多能性幹細胞のゲノム改変，AAVベクターによるゲノム編集，in vivoでのゲノム編集など，最新の話題についても概説する。