３．神経疾患に対する遺伝子治療

　Alzheimer病，Parkinson病，筋萎縮性側索硬化症（ALS）などの神経変性疾患に対する先端医療として，アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを使用した遺伝子治療が期待されている。Parkinson病では，ドパミン合成系の酵素，神経栄養因子，抑制性神経伝達物質の各遺伝子を導入する臨床研究が実施されている。血液脳関門・髄液脳関門を通過し広範な中枢神経領域に遺伝子導入できる改変型AAVベクターを応用して，Alzheimer病にはAβ蛋白分解酵素，ALSにはRNA編集酵素の各遺伝子を発現させる遺伝子治療が開発されている。