５．血友病に対する遺伝子治療

　血友病は遺伝子治療に適した疾患と考えられ，これまで数多くの前臨床・臨床研究が行われてきている。最近になって，血友病Bの遺伝子治療臨床研究における成功例が報告された。末梢血中に８型のアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを注入することで，凝固因子血中濃度の上昇と凝固因子製剤使用量の著減が認められ，長期的にも効果は持続している。この成功を契機として，血友病遺伝子治療の実用化に向けた機運が高まってきている。本稿ではこれまで行われた臨床研究に関して，経緯を含めて概説するとともに，今後に向けて解決するべき問題点について整理・解説する。