小児科診療 83巻4号 (2020年4月発行)

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特集　小児血液･腫瘍疾患の最前線

診療のトピックス　難治性小児急性リンパ性白血病に対するCAR-T細胞療法平松　英文 83巻4号 , 2020年4月 , pp.427-434

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●小児/若年急性リンパ性白血病はリスク因子に基づいた層別化治療戦略により高い治癒率が得られるが、再発･難治症例は依然として治療に難渋する。●近年、blinatumomabやinotuzumabといった免疫を利用した新薬が登場しているが、なかでもCAR-T細胞療法はその高い奏効率から大きな注目を集めている。●CAR-T細胞療法には、治療の準備や合併症対策など、従来の｢薬品｣とは違う留意点が多く、綿密な連携が必要である。

診療のトピックス　小児造血器腫瘍に対するハプロ移植菊田　敦 83巻4号 , 2020年4月 , pp.435-441

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●免疫細胞療法の1つとして低用量ATGを用いたT細胞充満HLA半合致移植(ハプロ移植)が注目されており、小児再発･難治性白血病に対して、すぐれた治療成績が報告されている。●福島県立医大における開発の経緯と最近の治療成績と現状および、小児における移植後大量シクロホスファミドを用いたハプロ移植について概説する。●一方、課題として免疫監視機構からのエスケイプによる再発様式が指摘され、何らかの対策が望まれる。●また、今後は多施設共同臨床試験による検証が必要である。

診療のトピックス　急性リンパ性白血病に対する抗体薬今村　俊彦 83巻4号 , 2020年4月 , pp.443-448

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●抗体薬の登場により再発･難治B前駆細胞性急性リンパ性白血病の治療に新たな展開がみられる。●リツキシマブは腫瘍細胞表面のCD20を、ブリナツモマブはCD19を、イノツズマブ･オゾガマイシンはCD22を標的とし作用する。●ブリナツモマブおよびイノツズマブ･オゾガマイシンは、小児の再発･難治B前駆性急性リンパ性白血病症例において、高い有効性が確認された。●今後は、個々の薬剤の適応や、その使い分け、および、特異的な副作用の予防や管理方法について、さらなる知見の集積が必要と思われる。

診療のトピックス　急性骨髄性白血病に対する分子標的薬富澤　大輔 83巻4号 , 2020年4月 , pp.449-454

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●小児AMLの標準治療は化学療法と造血幹細胞移植からなるが、依然として再発率が高く、新規治療の導入が求められている。●2017年以降、抗CD33抗体薬物複合体、FLT3阻害薬、IDH1/2阻害薬、Bcl-2阻害薬などの新規医薬品が国内外で成人AMLに対して承認されている。●小児と成人とではAMLの生物学的特性、患者の毒性プロファイルが異なり、成人を中心とした開発のほか、小児に特化した治療開発も求められる。●小児AMLの希少性を考慮すると、再発･難治例を対象としたマスタープロトコルの導入など、効率のよい治療開発システムを導入していく必要がある。

診療のトピックス　高リスク神経芽腫に対するGD2抗体療法高橋　義行 83巻4号 , 2020年4月 , pp.455-458

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●神経芽腫に対する免疫療法の標的分子として、ジシアロガングリオシドGD2抗原タンパクに対するモノクローナル抗体がGD2抗体である。●治療毒性(疼痛、アレルギー反応、血管漏出症候群など)があるものの管理は可能で、欧米ではすでに高リスク神経芽腫の標準治療薬として保険承認されている。●わが国では米国製剤、欧州製剤ともに治験が行われており、ドラッグラグ解消のため早期承認が望まれている。

診療のトピックス　小児がんに対する陽子線治療副島　俊典 83巻4号 , 2020年4月 , pp.459-463

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●小児がんの集学的治療として放射線治療は重要な治療法である。●放射線治療の合併症は少ない線量でも不妊、心臓合併症、二次がんなどが起こり得る。●陽子線治療は放射線治療の合併症を減らすことが期待されている。

診療のトピックス　横紋筋肉腫に対する治療の新知見宮地　充 83巻4号 , 2020年4月 , pp.465-470

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●イリノテカンの導入によりシクロホスファミドを減量する治療戦略が臨床試験において検証中である。●ヨーロッパにおいて、ビノレルビンを用いた維持療法の有効性が示されたが、寛解導入治療に用いられたアルキル化薬の投与量に留意する必要がある。●新規治療開発として、米国ではmTOR阻害薬、日本ではWT1ペプチドワクチンの有効性について検証中である。

診療のトピックス　血友病に対する治療の新展開野上　恵嗣 83巻4号 , 2020年4月 , pp.471-477

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●血友病Aの治療の原則は第VIII因子製剤の定期補充療法であり、血友病性関節症の発症が抑制され、QOL向上に大きく貢献している一方、頻回の経静脈内投与、血管アクセス、同種抗体(インヒビター)出現等が重大な課題であった。●そこで、活性型第VIII因子機能を代替するヒト型bispecific抗体(emicizumab)が開発された。●臨床試験では著明な出血抑制効果を示し、現在、インヒビター有無に関係なく先天性血友病A患者の出血予防の定期皮下投与として使用されている。●一方、バイパス止血製剤との併用による血栓症発症、止血モニタリング、周術期止血管理など、多くの課題があげられており、今後、症例を集積していくことが重要である。

診療のトピックス　人工知能と白血病の診断･治療の展望宮野　悟 83巻4号 , 2020年4月 , pp.479-483

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●シークエンスのコストが激減し、そのデータ解析のためのコンピュータもGPUを搭載したものが登場してきた。●一方で、文献などの知識データは巨大化し、検索などを高度に行える人工知能の技術が有用になっている。●本稿では、東京大学医科学研究所に構築してきたがんの臨床シークエンス体制を紹介する。

研究の最前線　急性T細胞性急性リンパ性白血病の分子病態木村　俊介 83巻4号 , 2020年4月 , pp.485-490

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●小児T細胞性急性リンパ性白血病(T-ALL)は、胸腺T前駆細胞に由来し、遺伝学的異常による胸腺での分化の停止や異常増殖によってもたらされる。●T-ALLの遺伝学的異常として、約半数に何らかの融合遺伝子を有すること、8割を超える症例でNOTCH1活性化変異やCDKN2A(p16)の欠失を有することが特徴的である。●SPI1融合遺伝子を有するT-ALLはきわめて予後不良な群であり、SPI1阻害薬に加えてゲノム･エピゲノムの統合解析で明らかとなった特徴に対する新規標的治療が望まれる。

研究の最前線　白血病と薬剤感受性遺伝子の最前線田中　庸一 83巻4号 , 2020年4月 , pp.491-496

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●NUDT15は日本人の6-メルカプトプリン感受性に関連性の大きい遺伝子である●ゲノムワイド関連解析によって薬剤感受性にかかわる遺伝子の報告が増えている●人種により薬剤感受性にかかわる遺伝子多型の頻度は異なるため、影響の大きさに違いがある

研究の最前線　Down症候群関連白血病の分子病態照井　君典 , 伊藤　悦朗 83巻4号 , 2020年4月 , pp.497-504

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●Down症候群は小児白血病を発症するリスクが高く、急性骨髄性白血病(AML)と急性リンパ性白血病(ALL)の両者がみられる。●Down症候群のAMLは新生児期の一過性異常骨髄増殖症(TAM)と関連しており、両者のほぼ全例でGATA1変異が認められる。●次世代シーケンサーを用いた網羅的遺伝子解析の結果、TAMからAMLへの進展には、コヒーシン複合体、エピゲノム制御因子、シグナル伝達分子などの遺伝子異常が重要であることが明らかになった。●Down症候群のALLの分子病態も明らかになりつつあり、今後の発展が期待される。

研究の最前線　小児固形腫瘍のゲノム医療の展望市川　仁 83巻4号 , 2020年4月 , pp.505-510

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●2種類のがん遺伝子パネル検査が保険収載され、わが国において保険診療下のがんゲノム医療が始まった。●現在のがんゲノム医療は、標準治療終了後の固形腫瘍患者に対して、遺伝子異常にマッチした治験等の治療を提供することをおもな目的としている。●小児がんにおいては成人とは異なる遺伝子異常が知られ、治療選択のみならず診断･リスク分類においてもゲノム情報に対するニーズが高い。●これらのニーズに応えるがん遺伝子パネル検査の開発が進められている。

研究の最前線　遺伝性腫瘍に対するゲノム医療体制熊本　忠史 83巻4号 , 2020年4月 , pp.511-516

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●わが国では少なくとも年間約1,000人の遺伝性腫瘍患者が診療されているが、遺伝学的診断を受けていない人が多く、また、フォローアップ体制は施設により様々である。●クリニカルシークエンスにおける二次的所見の開示には、事前に被験者の意思確認が必要である。被験者が小児である場合は将来開示し得ることを代諾者に伝えておく。●現時点で遺伝性腫瘍患者を救命し得る方法は、がん早期発見に尽きる。がんサーベイランス法の標準化が不可欠である。●遺伝性腫瘍患者が負担する医療費は多く、また長期間に及ぶ。公的な支援が必要である。

研究の最前線　神経芽腫の分子病態渡邉　健太郎 83巻4号 , 2020年4月 , pp.517-521

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●高リスク神経芽腫の予後は悪く、分子病態の解明による新規診断･治療標的の創出が求められる。●神経芽腫の悪性化のメカニズムは、単独の体細胞変異だけでは説明がつかない例が多い。●結果として、多種多様なアプローチによる研究が行われており、今後の発展が期待される。

研究の最前線　髄芽腫の予後因子中野　嘉子 83巻4号 , 2020年4月 , pp.523-529

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●髄芽腫の確定診断やリスク分類には、病理診断と分子診断が必須である。●髄芽腫は分子遺伝学的特徴によりWNT、SHH、Group 3、Group 4に分類される。●近年の研究成果を受けて、小児髄芽腫の国際コンセンサスリスク分類が提唱されている(2015年)。●髄芽腫の約5%は遺伝性腫瘍を背景に発症する。●分子生物学的特徴やリスク分類について、今後の臨床研究での検証が必要である。

研究の最前線　軟部肉腫の病理と遺伝子異常大喜多　肇 83巻4号 , 2020年4月 , pp.531-535

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●小児軟部腫瘍では、腫瘍に特徴的な融合遺伝子や遺伝子異常が比較的多くみられる。●横紋筋肉腫のPAX3/7-FOXO1融合遺伝子は組織亜型よりも予後に強く相関する。●BCOR変異や融合遺伝子、NTRK融合遺伝子により一部の腫瘍の概念が再整理された。

研究の最前線　小児がんにおける患者腫瘍組織移植モデル構築の今後の展開加藤　格 83巻4号 , 2020年4月 , pp.537-542

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●より高度なヒト細胞生着を求めて、様々な免疫不全マウスが開発されている。●種々の癌腫の小児がん検体を用いてPDXモデルが作成されている。●ヒト白血病PDXモデルは骨髄原発巣のみでなく髄外病変も再現する。●全世界的に基礎研究のみならず新規薬剤開発においてもPDX biobankが活用されており、わが国でも構築が試みられている。

症例報告

突発性発疹を契機に発症したparoxysmal tonic upgaze of childhoodの1例長堀　由香里 , 宮田　世羽 , 木内　善太郎 , 楊　國昌 83巻4号 , 2020年4月 , pp.543-546

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症例は8ヵ月の女児。発熱に伴い、発作性に両眼球が約1秒間上転し、その後急速に下転する動きが出現し反復した。病日5に解熱と同時に発疹が出現し、異常眼球運動は自然に消失した。臨床経過と各種検査結果から、突発性発疹に伴うparoxysmal tonic upgaze of childhoodと診断した。一般に予後は良好だが、基礎疾患がある例では発達遅滞を呈する可能性が高いため、精査と慎重な経過観察が重要である。

基本情報

小児科診療
83巻4号
(2020年4月発行)

電子版ISSN：印刷版ISSN：0386-9806 診断と治療社

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