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The Journal of Pediatric Practice Volume 83, Issue 4 （April 2020）

小児科診療 83巻4号（2020年4月発行）

Japanese English

特集小児血液･腫瘍疾患の最前線

診療のトピックス　急性骨髄性白血病に対する分子標的薬富澤大輔 ¹ ¹国立成育医療研究センター小児がんセンターキーワード：変異 , 白血病-急性骨髄性 , 免疫療法 , Protein Kinase Inhibitors , Interleukin-3 Receptor Alpha Subunit , fms-Like Tyrosine Kinase 3 , 分子標的治療 , Sialic Acid Binding Ig-like Lectin 3 , CPX-351 Keyword: Leukemia, Myeloid, Acute , Immunotherapy , Mutation , CPX-351 , Sialic Acid Binding Ig-like Lectin 3 , Protein Kinase Inhibitors , Molecular Targeted Therapy , Interleukin-3 Receptor alpha Subunit , fms-Like Tyrosine Kinase 3 pp.449-454

発行日 2020年4月1日 Published Date 2020/4/1

DOI https://doi.org/10.34433/J00642.2020164988

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Abstract 文献概要
1ページ目 Look Inside

●小児AMLの標準治療は化学療法と造血幹細胞移植からなるが、依然として再発率が高く、新規治療の導入が求められている。●2017年以降、抗CD33抗体薬物複合体、FLT3阻害薬、IDH1/2阻害薬、Bcl-2阻害薬などの新規医薬品が国内外で成人AMLに対して承認されている。●小児と成人とではAMLの生物学的特性、患者の毒性プロファイルが異なり、成人を中心とした開発のほか、小児に特化した治療開発も求められる。●小児AMLの希少性を考慮すると、再発･難治例を対象としたマスタープロトコルの導入など、効率のよい治療開発システムを導入していく必要がある。