診療のトピックス 血友病に対する治療の新展開

●血友病Aの治療の原則は第VIII因子製剤の定期補充療法であり、血友病性関節症の発症が抑制され、QOL向上に大きく貢献している一方、頻回の経静脈内投与、血管アクセス、同種抗体(インヒビター)出現等が重大な課題であった。●そこで、活性型第VIII因子機能を代替するヒト型bispecific抗体(emicizumab)が開発された。●臨床試験では著明な出血抑制効果を示し、現在、インヒビター有無に関係なく先天性血友病A患者の出血予防の定期皮下投与として使用されている。●一方、バイパス止血製剤との併用による血栓症発症、止血モニタリング、周術期止血管理など、多くの課題があげられており、今後、症例を集積していくことが重要である。