診療のトピックス 急性骨髄性白血病に対する分子標的薬

●小児AMLの標準治療は化学療法と造血幹細胞移植からなるが、依然として再発率が高く、新規治療の導入が求められている。●2017年以降、抗CD33抗体薬物複合体、FLT3阻害薬、IDH1/2阻害薬、Bcl-2阻害薬などの新規医薬品が国内外で成人AMLに対して承認されている。●小児と成人とではAMLの生物学的特性、患者の毒性プロファイルが異なり、成人を中心とした開発のほか、小児に特化した治療開発も求められる。●小児AMLの希少性を考慮すると、再発･難治例を対象としたマスタープロトコルの導入など、効率のよい治療開発システムを導入していく必要がある。