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Journal of Clinical and Experimental Medicine Volume 292, Issue 5 （February 2025）

医学のあゆみ 292巻5号（2025年2月発行）

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第1土曜特集ゲノム編集医療――最先端ツールからモデル，創薬，遺伝子治療へ

ゲノム編集細胞研究

生体内ゲノム編集技術 “HITI法” のupdate Update on in vivo genome-editing technology ――the HITI method 鈴木啓一郎 ^1,2,3 Keiichiro SUZUKI ^1,2,3 ¹大阪大学高等共創研究院 ²大阪大学大学院基礎工学研究科 ³同生命機能研究科キーワード：ゲノム編集治療 , HITI法 , アデノ随伴ウイルス（AAV） , 脂質ナノ粒子（LNP） Keyword: ゲノム編集治療 , HITI法 , アデノ随伴ウイルス（AAV） , 脂質ナノ粒子（LNP） pp.379-385

発行日 2025年2月1日 Published Date 2025/2/1

DOI https://doi.org/10.32118/ayu292050379

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　CRISPR-Casに代表されるゲノム編集ツールの技術革新により，細胞内の標的とするゲノムDNAやRNA配列を特異的に改変することが可能となった．生体内に対してゲノム編集技術を応用するためには，これらのツールを体内の特定部位へ効率的に送達する技術が重要であるが，アデノ随伴ウイルス（AAV）や脂質ナノ粒子（LNP）を用いた送達技術が進展し，安全性と効率性の両立が進められている．これにより遺伝病やがん，神経変性疾患などに対する新たな治療法の実現可能性が広がりつつあり，ゲノム編集技術を用いた実臨床は急速に進んでいる．本稿では，生体内に有用なゲノム編集技術のひとつであるHITI（homology-independent targeted integration）法の最新updateについて概説する．