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Volume 4, Issue 1 （November 2024）

MD Frontier 4巻1号（2024年11月発行）

Japanese English

History　筋ジストロフィー医療発展の歴史

筋ジストロフィーの治療研究の歴史（7）　―核酸医薬のデリバリーシステム― 武田伸一 ¹ , 鈴木友子 ² ¹国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター神経研究所名誉所長/産学連携顧問 ²帝京大学医学部脳神経内科非常勤講師キーワード：アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター , 核酸医薬 , mRNA , ゲノム編集 , 脂質ナノ粒子（LNP） Keyword: アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター , 核酸医薬 , mRNA , ゲノム編集 , 脂質ナノ粒子（LNP） pp.47-50

発行日 2024年11月20日 Published Date 2024/11/20

DOI https://doi.org/10.34449/J0119.04.01_0047-0050

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Abstract 文献概要
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参考文献 Reference

ゲノム編集技術を筋ジストロフィーの治療へ応用するには，全身の骨格筋へゲノム編集ツールを届けるデリバリー技術が必要である．これまで主流であったアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターは免疫反応のために反復投与が難しい．脂質ナノ粒子（LNP）などの非ウイルスベクターは反復投与可能で，CRISPR-associated protein 9（Cas9）mRNAとガイドRNAは短期間，一過性に発現するため，Cas9の持続的発現に起因するオフターゲット変異を回避できると考えられている．「KEY WORDS」アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター，核酸医薬，mRNA，ゲノム編集，脂質ナノ粒子（LNP）