History 筋ジストロフィー医療発展の歴史
筋ジストロフィーの治療研究の歴史（7） ―核酸医薬のデリバリーシステム―
武田 伸一
1
,
鈴木 友子
2
1国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター神経研究所 名誉所長/産学連携顧問
2帝京大学医学部脳神経内科 非常勤講師
キーワード：
アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター
,
核酸医薬
,
mRNA
,
ゲノム編集
,
脂質ナノ粒子（LNP）
Keyword:
アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター
,
核酸医薬
,
mRNA
,
ゲノム編集
,
脂質ナノ粒子（LNP）
pp.47-50
発行日 2024年11月20日
Published Date 2024/11/20
DOI https://doi.org/10.34449/J0119.04.01_0047-0050
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ゲノム編集技術を筋ジストロフィーの治療へ応用するには，全身の骨格筋へゲノム編集ツールを届けるデリバリー技術が必要である．これまで主流であったアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターは免疫反応のために反復投与が難しい．脂質ナノ粒子（LNP）などの非ウイルスベクターは反復投与可能で，CRISPR-associated protein 9（Cas9）mRNAとガイドRNAは短期間，一過性に発現するため，Cas9の持続的発現に起因するオフターゲット変異を回避できると考えられている．「KEY WORDS」アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター，核酸医薬，mRNA，ゲノム編集，脂質ナノ粒子（LNP）
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