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Journal of Clinical and Experimental Medicine Volume 292, Issue 5 （February 2025）

医学のあゆみ 292巻5号（2025年2月発行）

Japanese English

第1土曜特集ゲノム編集医療――最先端ツールからモデル，創薬，遺伝子治療へ

ゲノム編集モダリティ

純国産ゲノム編集ツール “Zinc Finger-ND1” の開発 Development of a domestic genome editing tool “Zinc Finger-ND1” 片山翔太 ¹ , 山本卓 ^1,2 Shota KATAYAMA ¹ , Takashi YAMAMOTO ^1,2 ¹広島大学ゲノム編集イノベーションセンター ²同大学院統合生命科学研究科キーワード： Zinc Finger（ZF）-ND1 , 純国産ゲノム編集ツール , 高機能化 , ゲノム編集治療 Keyword: Zinc Finger（ZF）-ND1 , 純国産ゲノム編集ツール , 高機能化 , ゲノム編集治療 pp.340-343

発行日 2025年2月1日 Published Date 2025/2/1

DOI https://doi.org/10.32118/ayu292050340

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参考文献 Reference

　ゲノム編集ツールは，医療分野をはじめとするさまざまな産業分野での利用が期待されている．しかし知的財産の問題があり，産業分野で利用できるゲノム編集ツールは限られている．第一世代のゲノム編集ツールとして知られているZFNは，作製が困難であり廃れていったが，基本特許が2020年までに満期を迎えたことから，ふたたび注目を集めている．筆者らは，これまでになく短期間でZFNを作製できる方法を開発し，さらにそのZFNを高機能化できることを見出した．ZFNは，TALENやCRISPRと比べて圧倒的に小型であるため，厳格なサイズ制限があるウイルス粒子へ搭載しやすいという特徴を持ち，in vivoでのゲノム編集治療などへの応用が期待される．本稿では，ゲノム編集ツールを取り巻く知財の状況と，ZFNの作製および高機能化について紹介する．