現在承認されている遺伝子治療薬―わが国と海外

はじめに

　近年，種々の疾患に対する「遺伝子治療用製品等」の承認が相次いでいる。1990年代初頭より開始され，さまざまな困難と向き合い，乗り越えながら発展を続けてきた遺伝子治療が，今や抗体医薬，核酸医薬などと並び，新たな医薬品モダリティとしての地位を確保しつつある現状に，隔世の感を禁じえない。本稿では，腫瘍増殖性ウイルスも含め，現在，海外または国内において承認されている「遺伝子治療薬」について概説する。紙面の都合上，小児科領域にかかわるもの，およびわが国にて開発されたものを中心に取り上げ，すべての承認薬は包括していないことを了承願いたい。より広く最新の承認薬情報を得たい読者は，国立医薬品食品衛生研究所・遺伝子医薬部ホームページなど^1,2）を参照いただきたい。