遺伝性難聴に対する遺伝子治療の現在と将来展望

Current status and future prospects of gene therapy for hereditary hearing loss

POINT

●ヒトのOTOF遺伝子による難聴に対する遺伝子治療で聴力の顕著な回復が報告された。

●遺伝性難聴に対する遺伝子治療の適応の判断において，適正な遺伝子診断が必須である。

●遺伝性難聴の遺伝子治療ではアデノ随伴ウイルスをベクターとして蝸牛への局所投与が行われることが多い。

●原因遺伝子により，個別に遺伝子治療戦略を検討する必要がある。