わが国における遺伝子治療製品開発 -――企業からみた現状の課題

Gene therapy product development in Japan ――Current challenges from a company perspective

　わが国における遺伝子治療製品の開発状況を俯瞰すると，アカデミアやバイオベンチャーが共同で初期開発したもののうち，有望なものが大手製薬企業に導出され，開発後期に進むケースが多い．ゲノム編集の臨床応用については，わが国以外でもほとんどが開発初期段階であるが，わが国においても1件の治験が実施されている状況である．アンジェス株式会社では，オフターゲット効果を排除したゲノム編集ツールの開発に特化したベンチャー企業を傘下に加え，ゲノム編集の安全な医療応用の開発に参入した．国内における遺伝子治療の商業化における主な課題として，規制，医療経済，知財および製造販売後調査（PMS）の観点があげられる．国としても，さまざまな支援策や規制・基準の見直しなど，環境整備に向けた施策が検討されているところであるが，多くの国内シーズが開発後期段階に進めるよう，収益性のみではない価値をアピールし，支援を得るための方策が必要である．