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特集 小児の治療方針
13 神経・筋
脊髄性筋萎縮症
粟野 宏之
1
1鳥取大学研究推進機構研究基盤センター
pp.795-797
発行日 2023年4月15日
Published Date 2023/4/15
DOI https://doi.org/10.34433/pp.0000000382
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SMN1遺伝子異常で発症し，進行性の筋緊張低下・筋力低下を主症状とする．生命予後や運動機能を改善する3つの新規治療薬が保険収載され臨床で使用可能となっている．治療効果の最大化のために早期治療の重要性が増している．
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