遺伝子治療―神経筋疾患 脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療

はじめに

　脊髄性筋萎縮症（spinal muscular atrophy：SMA）に対するアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いた遺伝子治療薬onasemunogene abeparvovec（OA；Zolgansma^®）が，2019年5月に米国で，2020年3月（薬価収載は5月）に日本でも承認された。多くの神経疾患にAAVベクターを用いた遺伝子治療が開発されてきているが，現時点で，神経疾患に対して唯一承認を得た治療薬である。使用頻度が増え，高い有効性が示されているが，課題も出てきている。