Discussion 座談会
遺伝子治療の問題点と今後を考える ～脊髄性筋萎縮症の経験を踏まえて～
石垣 景子
1
,
小牧 宏文
2
,
粟野 宏之
3
,
石川 悠加
4
1東京女子医科大学小児科学講座 准教授
2国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター/トランスレーショナル・メディカルセンター センター長
3鳥取大学研究推進機構研究基盤センター遺伝子管理部門 教授
4国立病院機構北海道医療センター 神経筋／成育センター長
pp.5-9
発行日 2024年11月20日
Published Date 2024/11/20
DOI https://doi.org/10.34449/J0119.04.01_0005-0009
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近年，神経・筋疾患領域においては多くの治療が臨床適用されるようになり，遺伝子治療の臨床開発も進んでいる．かつて未知の領域であった遺伝子治療について，多くの施設が経験を積むなか，臨床現場ではすでにさまざまな課題が報告されつつある．そこで本誌では神経・筋疾患領域の遺伝子治療のあり方をテーマとして前半・後半に分けた座談会を企画した．後半となる今回は，脊髄性筋萎縮症（SMA）の遺伝子治療を経験して新たに生じた問題点を中心に，エキスパートの先生方に討論いただいた．
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