特集 今知っておきたいゲノム医療と遺伝子治療―基礎から臨床まで
                        
                        
                
                  
                  
              
              
              
                  
                  
                  
                  
                            
                                    各論
                                    
                                    
                                    
                            
                            
                
                
                
                            
                            
                  
                            
                                
                            
                        
                
                
                
                            
                        
                
                
                            
                            
                            
                  
                            
                                    
                                    遺伝子治療―神経筋疾患 筋ジストロフィーの遺伝子治療
                                    
                                    
                            
                            
                        
                
                
                            
                            
                                
                                    
                                        
                                            
                                                喜納(早下) 裕美
                                            
                                            1
                                        
                                        
                                        
                                        
                                            ,
                                        
                                    
                                    
                                        
                                            
                                                岡田 尚巳
                                            
                                            1
                                        
                                        
                                        
                                        
                                            
                                        
                                    
                                
                                
                                    
                                        
                                            
                                                HAYASHITA-KINOH Hiromi
                                            
                                            1
                                        
                                        
                                        
                                        
                                            ,
                                        
                                    
                                    
                                        
                                            
                                                OKADA Takashi
                                            
                                            1
                                        
                                        
                                        
                                        
                                            
                                        
                                    
                                
                            
                        
                
                
                
                  1東京大学医科学研究所遺伝子・細胞治療センター分子遺伝医学分野
                
                
                
                
                
                
                
                
                
                
                            
                            
                        
                
                            
                            
                        
                
                pp.329-332
                
                
                
                  発行日 2022年2月1日
                  Published Date 2022/2/1
                
                
                
                DOI https://doi.org/10.24479/pm.0000000066
                
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はじめに
筋ジストロフィーは筋萎縮や筋力低下をひき起こす疾患の総称である。現在,デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD),筋細管ミオパチー(X連鎖性ミオチュブラーミオパチー)に対し,遺伝子治療としてさまざまな研究が行われている。

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