Volume 65, Issue 7 （July 2024）

小児科 65巻7号（2024年7月発行）

Japanese English

綜説

ADA欠損症患者に対するエラペグアデマーゼ製剤谷内昇一郎 ¹ ¹愛仁会高槻病院小児科 pp.688-691

発行日 2024年7月1日 Published Date 2024/7/1

DOI https://doi.org/10.18888/sh.0000003083

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参考文献 Reference

アデノシンデアミナーゼ（ADA）欠損症はADAの遺伝子欠損によって起こる原発性免疫不全症で，重症な免疫不全を示す．造血幹細胞移植が根本治療として第一選択となっている．また，米国では造血幹細胞移植のほかに，最近では遺伝子組換えで作製したアデノシンデアミナーゼをポリエチレングリコール（PEG）で化学修飾したPEG-rADAであるエラペグアデマーゼ製剤（レブコビ^®）が承認され，ADA酵素補充療法として使われるようになってきた．わが国では本製剤が未承認であったことから，その後，「医療上の必要性が高い未承認薬・適応外薬検討会議」（2014年1月）において医療上の必要性が高い薬剤として判断され，レブコビ^®の承認に至った．