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BRAIN and NERVE Volume 66, Issue 10 （October 2014）

BRAIN and NERVE 66巻10号（2014年10月発行）

Japanese English

特集分子を撃つ　神経疾患治療の新しい水平線

C5：エクリズマブ C5: Eculizumab 宮本勝一 ¹ Katsuichi Miyamoto ¹ ¹近畿大学医学部神経内科 ¹Department of Neurology, Kinki University School of Medicine キーワード：エクリズマブ , 補体 , 分子標的薬 , 視神経脊髄炎 , 重症筋無力症 , eculizumab , complement , molecular targeted drugs , neuromyelitis optica , myasthenia gravis Keyword: エクリズマブ , 補体 , 分子標的薬 , 視神経脊髄炎 , 重症筋無力症 , eculizumab , complement , molecular targeted drugs , neuromyelitis optica , myasthenia gravis pp.1191-1199

発行日 2014年10月1日 Published Date 2014/10/1

DOI https://doi.org/10.11477/mf.1416200008

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参考文献 Reference

エクリズマブは，遺伝子組換えヒト化モノクローナル抗体で，終末補体であるC5と特異的に結合し，補体活性化を介したC5からC5aやC5bへの開裂反応を阻害する。発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制を適応症として，すでに臨床応用されている。神経疾患に対しては，病態に補体が介在することが明らかになっている視神経脊髄炎や重症筋無力症への治験が始まっており，難治性神経疾患に対する治療薬としても期待されている。

Abstract

Eculizumab is a recombinant humanized monoclonal antibody that specifically binds to a C5 terminal complement and inhibits the cleavage of C5 to C5a and C5b through complement activation. Eculizumab has been used clinically for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Clinical studies have been initiated for neurological disorders, such as, optic neuromyelitis and myasthenia gravis, mediated by the complement system. In addition, eculizumab is expected to be useful for the treatment of intractable neurological diseases.