発作性夜間ヘモグロビン尿症

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

　PNH溶血の治療薬としてエクリズマブが開発され，顕著な溶血抑制効果と血栓予防効果が示された。リサイクル抗体の技術により，投与間隔の延長が可能となり利便性が向上した。少量の自己皮下投与が可能なリサイクル抗体も開発段階にある。治療後の血管外溶血による貧血を克服するためには，上位補体経路（C3など）を標的とした薬剤が有効と考えられるが，安全性の検証が必須である。これらのなかには経口薬の開発が可能なものもある。