８．筋ジストロフィー治療用核酸医薬の開発

　20量体程度の化学合成したオリゴヌクレオチドは，細胞内で相補的な配列を持つメッセンジャーRNA（mRNA）あるいはpre-mRNA（mRNA前駆体）に結合してその機能を制御することができ，近年核酸医薬として応用されている。エテプリルセン（EXONDYS 51®）は重篤な遺伝性筋萎縮症であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy：DMD）に対する核酸医薬品として2016年に米国で承認された。エテプリルセンはDMDの異常なジストロフィンmRNAのエクソン51をスキッピングし，ジストロフィンタンパク質を発現させるものである。本稿では，最近の核酸医薬を用いたDMD治療薬の研究開発について述べる。