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特集 つながる内分泌学―古典的な内分泌学から多分野への新たな展開―
Ⅳ．先端医療につながる
核酸医薬1 アンチセンス核酸
中山 東城
1
1東京医科歯科大学大学院医歯学総合研究科脳神経病態学分野/核酸・ペプチド創薬治療研究センター（TIDE）
キーワード：
核酸医薬
,
アンチセンス核酸
,
遺伝子発現
,
修飾核酸技術
,
希少疾患
Keyword:
核酸医薬
,
アンチセンス核酸
,
遺伝子発現
,
修飾核酸技術
,
希少疾患
pp.1439-1445
発行日 2024年10月1日
Published Date 2024/10/1
DOI https://doi.org/10.34433/pp.0000001243
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SUMMARY
▷核酸医薬はRNAを標的とする新しい分子標的薬である．
▷核酸修飾技術と薬物送達技術の進展により臨床応用がすすんでいる．
▷核酸医薬の適用範囲は希少疾患から広範な疾患に拡大している．
▷IncliciranはPCSK9を標的とする高コレステロール血症治療薬である．
▷ゲノム解析技術の進歩で希少疾患の個別治療が可能となっている．
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