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Seitai no Kagaku Volume 72, Issue 6 （December 2021）

生体の科学 72巻6号（2021年12月発行）

Japanese English

特集新組織学シリーズⅡ：骨格筋—今後の研究の発展に向けて

Ⅳ．遺伝性筋疾患研究を起点とした治療原理の進展

アンチセンス核酸医薬の発展とデリバリー手法の開発 Development of novel delivery methods for antisense therapy 丸山理香 ¹ , 横田俊文 ¹ Maruyama Rika ¹ , Yokota Toshifumi ¹ ¹Department of Medical Genetics, University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry ¹Department of Medical Genetics, University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry キーワード：モルフォリノ核酸 , ペプチド , ジストロフィン , デュシェンヌ型筋ジストロフィー , DMD , アンチセンスオリゴヌクレオチド Keyword: モルフォリノ核酸 , ペプチド , ジストロフィン , デュシェンヌ型筋ジストロフィー , DMD , アンチセンスオリゴヌクレオチド pp.586-590

発行日 2021年12月15日 Published Date 2021/12/15

DOI https://doi.org/10.11477/mf.2425201449

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　近年，DNA様の人工合成分子から成るアンチセンスオリゴ核酸を用いた核酸医薬の発展が目覚ましい。2013年以降，多くの核酸医薬品が遺伝性疾患向けに承認されている。一方で，アンチセンスオリゴ核酸の効率的な生体内デリバリー技術は十分に開発されているとはいえず，対象疾患の拡大や効率の改善へ向けた今後の大きな課題といえる。本稿では，アンチセンス核酸医薬の発展と，今後重要性が大きく高まると考えられる核酸デリバリー技術の動向を紹介したい。