ゲノム編集遺伝子治療と眼疾患への応用

Genome editing gene therapy and its application to ocular diseases

　2013年にCRISPR/Cas9システムのゲノム編集への応用が発表され，理論的にはゲノムの遺伝情報が自由に操作できるようなった。それ以降，その汎用性と社会応用への可能性から，同システムの開発研究が急速な広がりをみせている。本稿では，同システムの原理と，医療応用の例として，遺伝性網膜変性疾患に対するゲノム編集遺伝子治療について考察する。