遺伝子導入法の進歩

The Progress of Gene Delivery System

　はじめに

多くの疾思の病態が遺伝子のレベルで明らかになってきた現在，遺伝子治療は難治性疾患の根治的な治療法として期待を集めている．循環器疾患においても遺伝子の異常や多型が疾患と大きな関わりがあることがわかり，遺伝子治療が現実のものとなりはじめている．この遺伝子治療の鍵を握るのは遺伝子導入技術である．1952年，サルモネラ菌に対して遺伝子導入が試みられたのをはじめとして，ウイルスを用いた遺伝子導入法は動物細胞にも用いられるようになった．また，培養細胞に対してはリン酸カルシウム法などの難溶性物質を用いた方法も開発された^1）．しかし，遺伝子導入法が遺伝子治療のツールとして飛躍的進歩を遂げたのは，1970年代に組換えDNA法が導入されてからのことである．遺伝子導入技術と遺伝子組換え技術が結びついたとき，それまで夢の治療法とされていた遺伝子治療が実現可能なものとなった．現在では多くの疾患において遺伝子治療の臨床応用が既に始まっている．

　生体への遺伝子導入法には，直接遺伝子を導入するin vivo法と生体外に取り出した細胞あるいは組織に遺伝子を導入後，生体に戻すex vivo法がある．ex vivo法は遺伝子導入効率が高いこと，安全面での制御の容易なことなどが利点であるが，操作が煩雑であることなどもあり，今後多くはin vivo法に移行していくと考えられる．