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Volume 1, Issue 1 （January 2021）

MD Frontier 1巻1号（2021年1月発行）

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Special Articles　総説

臨床　臨床試験からみるビルトラルセンの使い方小牧宏文 ¹ ¹国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センタートランスレーショナル・メディカルセンターセンター長キーワード：デュシェンヌ型筋ジストロフィー , エクソンスキッピング , ビルトラルセン , 核酸医薬品 , 条件付き早期承認制度 Keyword: デュシェンヌ型筋ジストロフィー , エクソンスキッピング , ビルトラルセン , 核酸医薬品 , 条件付き早期承認制度 pp.16-21

発行日 2021年1月15日 Published Date 2021/1/15

DOI https://doi.org/10.34449/J0119.01.01_0016-0021

PDF(1155KB)

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Abstract 文献概要
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参考文献 Reference

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy：DMD）に対するエクソンスキッピング治療薬であるビルトラルセンが2020年，日本および米国で承認された．DMDを対象としていることに限らず，日本発のアンチセンス核酸を用いた遺伝子に作用する核酸医薬品である面からも注目を受けている．一方，市販後にも有効性や安全性に関するエビデンスを蓄積していく必要性があるなど，臨床的課題は多く存在する．「KEY WORDS」デュシェンヌ型筋ジストロフィー，エクソンスキッピング，ビルトラルセン，核酸医薬品，条件付き早期承認制度