特集 公費補助制度を使いこなす！
Ⅱ．各論
血友病（先天性血液凝固因子欠乏症）
長江 千愛
1
1聖マリアンナ医科大学小児科
キーワード：
血友病
,
出血抑制治療
,
長期高額疾病に対する高額療養費制度
,
小児慢性特定疾病医療費助成制度
,
先天性血液凝固因子障害等治療研究事業
Keyword:
血友病
,
出血抑制治療
,
長期高額疾病に対する高額療養費制度
,
小児慢性特定疾病医療費助成制度
,
先天性血液凝固因子障害等治療研究事業
pp.1041-1046
発行日 2024年8月1日
Published Date 2024/8/1
DOI https://doi.org/10.34433/pp.0000001142
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SUMMARY
▷非出血時に不足している凝固因子製剤を定期的に注射する定期補充療法が重症血友病の標準的な治療となり，血友病患者のQOLは飛躍的に改善した．
▷2014年に半減期延長製剤が市販され，2018年にはインヒビターの有無にかかわらず，血友病Aでヒト化二重特異性モノクローナル抗体のエミシズマブを用いることにより，皮下注射で出血予防ができるようになったことは血友病治療に大きな変革をもたらした．
▷凝固因子製剤やnon-factor製剤は高額であるが，医療費助成制度を利用することにより，2024年現在，血友病にかかわる診療については自己負担なしで治療を受けることができる．
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