血友病に凝固因子製剤は不要になるか -非凝固因子製剤と遺伝子治療への期待

Summary

▪血友病は生まれつき凝固因子が足りないため，出血が止まりにくい病気である．国内には血友病A患者は約5,000人，血友病B患者は約1,000人いる．

▪血友病の重症型の基本治療は凝固因子製剤の定期補充療法（静注）である．

▪近年，血友病Aに対して皮下注射が可能な抗体医薬emicizumabが実用化された．

▪血友病Bとインヒビターを有する血友病患者に対して，凝固抑制因子を阻害する新薬の開発が進められている．

▪血友病に対する遺伝子治療の開発は，複数の国際共同第Ⅲ相試験が進められ，早ければ2022年以降に欧米での承認が期待される．