特集 小児の治療方針
9 代 謝
Gaucher病
櫻井 謙
1
1東京慈恵会医科大学小児科学講座
pp.537-538
発行日 2023年4月15日
Published Date 2023/4/15
DOI https://doi.org/10.34433/pp.0000000304
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Gaucher病の治療は,酵素補充療法とエリグルスタットによる基質抑制療法があるが,神経症状への効果は乏しく,この問題を解決するために,現在,シャペロン療法とベングルスタットによる治験が行われている.
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