治療のトピックス 酵素補充療法

●先天代謝異常症の多くは酵素の活性低下ないし欠損が原因であり、その欠損酵素の補充療法はライソゾーム病をはじめとする疾患の根本治療の基本である。●ライソゾーム酵素の酵素補充療法のためには、細胞内取り込みとライソゾームへの運搬システムの解明、DNA組換え技術による欠損酵素の合成法の開発が必要であった。●ライソゾーム病の中枢神経症状への治療のためには、酵素タンパクのドラッグデリバリーシステムの開発が不可欠であるが、それが近年開発されたことは特記すべきである。●酵素タンパクに対する修飾、運搬方法の開発、他の治療法との併用、早期診断の開発により、その対象疾患はさらに増加すると考えられる。