特集 治療可能な先天代謝異常症を診断しよう!
治療のトピックス 遺伝子治療の展望
小林 博司
1
1東京慈恵会医科大学総合医科学研究センター 遺伝子治療研究部
キーワード：
遺伝学的治療
,
代謝異常-先天性
,
臨床試験
Keyword:
Clinical Trials as Topic
,
Genetic Therapy
,
Metabolism, Inborn Errors
pp.1833-1839
発行日 2021年12月1日
Published Date 2021/12/1
DOI https://doi.org/10.34433/J00642.2022033645
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●遺伝子治療のおもな方法としてgene adding、gene editingがある。現在治験の主流は前者でありさらにin vivo法、ex vivo法に分けられる。●In vivo法にはAAV、ex vivo法にはレンチウイルスベクターがおもに用いられる。●現在ライソゾーム病に加え、アミノ酸代謝異常症でも臨床試験が開始されている。
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