治療のトピックス ライソゾーム病における低分子療法

●ライソゾーム病の治療薬として、低分子化合物を用いる低分子療法が適応されている。●低分子療法は経口投与、広範な組織移行性、免疫反応がない、など利点がある。●低分子療法には機序から基質合成抑制療法と薬理学的シャペロン療法の2つがある。●基質合成抑制療法として、Niemann-Pick病C型やGaucher病の低分子薬がある。●薬理学的シャペロン療法として、Fabry病の低分子薬がある。