特集 日本における酵素補充療法
1.酵素補充療法の現状と将来
奥山 虎之
1
1国立成育医療研究センター ライソゾーム病センター
キーワード:
Ambroxol
,
遺伝学的治療
,
血液脳関門
,
リソソーム蓄積症
,
造血幹細胞移植
,
分子シャペロン
,
酵素補充療法
,
Eliglustat
Keyword:
Ambroxol
,
Blood-Brain Barrier
,
Lysosomal Storage Diseases
,
Genetic Therapy
,
Hematopoietic Stem Cell Transplantation
,
Molecular Chaperones
,
Enzyme Replacement Therapy
,
Eliglustat
pp.221-226
発行日 2016年3月1日
Published Date 2016/3/1
DOI https://doi.org/10.18888/J00639.2016153579
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