治療のトピックス 再生医療の展望

●先天代謝異常症の造血細胞移植(HSCT)は酵素補充療法(ERT)では効果が乏しいとされる中枢神経系や骨、関節への有効性も期待ができ、ドナー細胞が生着をすれば生涯にわたって酵素産生が持続して治療効果を発揮する。●移植特有の合併症に注意が必要となるが、毒性の少ない移植前処置の選択、GVHD予防法、生着を迅速に判定するキメリズム解析、Real-time PCR法によるウイルス再活性のモニタリングをすることで移植成績は向上している。●代謝異常専門医と造血細胞移植専門医との連携により有効な治療方法の選択根拠となる臨床研究が必要とされている。