特集 神経筋疾患、新たな治療の時代へ
近年の進歩 新しい治療の時代
小牧 宏文
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1国立精神･神経医療研究センタートランスレーショナル･メディカルセンター
キーワード：
Antisense Oligonucleotides
,
遺伝学的治療
,
筋萎縮症-脊髄性
,
筋ジストロフィー-Duchenne型
,
医薬品開発
,
アンチセンス療法
Keyword:
Muscular Atrophy, Spinal
,
Genetic Therapy
,
Oligonucleotides, Antisense
,
Drug Development
,
Muscular Dystrophy, Duchenne
pp.7-10
発行日 2020年1月1日
Published Date 2020/1/1
DOI https://doi.org/10.34433/J00642.2020104616
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●Duchenne型筋ジストロフィーと脊髄性筋萎縮症において様々な作用機序をもつ薬剤の臨床開発が活発に行われている。●これまでに確立されている標準的治療を基盤に新規治療法を提供することが重要である。●新規治療法が開発されることによって新たな臨床的課題が出現している。
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