近年の進歩 薬物療法

●Duchenne型筋ジストロフィーに対し、現在保険適用のある治療薬はプレドニゾロンである。●プレドニゾロンの投与開始時期は、運動機能の発達が止まった時期あるいは低下しはじめた時期が推奨されている。効果について最もエビデンスの高い投与量は、プレドニゾロン0.75mg/kg連日投与だが、投与量･投与法は副作用とのバランスを考慮して個別に検討する。●わが国で現在治験が行われているDuchenne型筋ジストロフィーに対する分子療法以外の治療薬としては、造血器型プロスタグランジンD合成酵素阻害薬およびマイオスタチン阻害薬がある。