各論 最新の治療 神経筋疾患に対する遺伝子治療の開発状況

＜Key Points＞(1)AAVベクターは、宿主に組み込まれず、癌化のおそれがなく、非分裂細胞からなる神経･筋疾患の遺伝子治療に適している。(2)小児期神経･筋疾患は機能喪失により発症する場合が多く、gene replacementによる治療が可能であり、多くの適応疾患がある。(3)1回の治療により、長期間効果が期待できる。