近年の進歩 遺伝子治療とiPS細胞の活用

●マイクロジストロフィン発現AAVベクターを用いた遺伝子治療は、動物モデルでの有効性検証の後、臨床研究が進展しており有効性も報告されつつある。●iPS細胞は再生医療の移植細胞のソースとして期待され、in vivoですぐれた筋再生能力を発揮する骨格筋前駆細胞が開発されている。●患者由来iPS細胞を用いた病態研究もまた発展し、DMDやPompe病では病態再現に成功しており、創薬スクリーニングの進展や治療のターゲット創出が期待される。