知っておきたいことア・ラ・カルト
脊髄性筋萎縮症(SMA)の治療法の進歩 スプライシング修飾薬,遺伝子治療薬の有効性
内野 俊平
1
1東京大学医学部附属病院 小児科
キーワード:
遺伝学的治療
,
筋萎縮症-脊髄性
,
新生児スクリーニング
,
遺伝的素因(疾患)
,
Survival of Motor Neuron 1 Protein
,
Nusinersen
,
Onasemnogene Abeparvovec
,
Risdiplam
Keyword:
Risdiplam
,
Nusinersen
,
Zolgensma
,
Muscular Atrophy, Spinal
,
Genetic Therapy
,
Neonatal Screening
,
Survival of Motor Neuron 1 Protein
,
Genetic Predisposition to Disease
pp.146-148
発行日 2025年1月1日
Published Date 2025/1/1
DOI https://doi.org/10.50936/J01778.2025093564
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