各疾患の治療の現状 ジストロフィン症

●ジストロフィン症では多部門が連携した包括的医療の継続が重要である。●Duchenne型筋ジストロフィーではステロイド治療の有効性が証明されている。●Duchenne型筋ジストロフィーを中心に様々な作用機序の治療開発が行われている。●ジストロフィンを修復するおもな治療としてエクソンスキップ療法、リードスルー療法、遺伝子治療がある。