特集 神経筋疾患、新たな治療の時代へ
各疾患の治療の現状 ジストロフィン症
竹下 絵里
1
,
小牧 宏文
1国立精神･神経医療研究センター病院 小児神経科
キーワード：
包括医療
,
エクソン
,
筋ジストロフィー-Duchenne型
,
Arbekacin
,
Eteplirsen
,
アンチセンス療法
Keyword:
Exons
,
Comprehensive Health Care
,
Muscular Dystrophy, Duchenne
,
Eteplirsen
,
Arbekacin
pp.33-39
発行日 2020年1月1日
Published Date 2020/1/1
DOI https://doi.org/10.34433/J00642.2020104620
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●ジストロフィン症では多部門が連携した包括的医療の継続が重要である。●Duchenne型筋ジストロフィーではステロイド治療の有効性が証明されている。●Duchenne型筋ジストロフィーを中心に様々な作用機序の治療開発が行われている。●ジストロフィンを修復するおもな治療としてエクソンスキップ療法、リードスルー療法、遺伝子治療がある。
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