腎臓病治療薬の臨床試験の未来

The future of clinical trials for drugs targeting kidney disease

　腎疾患治療における標準治療薬の有効性は，これまで循環器・糖尿病領域の大規模臨床試験から導かれてきた．腎臓内科では信頼性の高い臨床試験が依然として少なく，このため，現行の診療実践には論拠不十分な習慣的医療も残存する．近年，観察研究の解析手法の進歩と普及はめざましいが，たとえば交絡因子の除外や軽度から中程度のリスク評価には限界があり，これらを克服できる点でランダム化試験の優位性は今後も揺るがないであろう．臨床試験の最大の課題は，増加の一途をたどるコスト・労力である．新たな試験デザイン（エンリッチメントデザイン，アダプティブデザイン，マスタープロトコール試験など）や電子カルテ，大規模レジストリの活用が進み，コスト削減や作業の効率化が図られている．サロゲート・エンドポイントやバイアス対策の重要性も高まるなか，臨床試験をめぐる規制緩和もまた今後の課題である．