エピゲノム編集への応用を視野に入れたLNP型核酸デリバリーシステムの現状と将来

Current status and future prospects of LNP-based nucleic acid delivery systems towards application to epigenome editing

　エピゲノム編集をin vivoで実現し，疾患治療へと応用するためには，メッセンジャーRNA（mRNA）などの核酸分子を患部選択的に送達するドラッグデリバリーシステム（DDS）の開発が必要不可欠である．核酸分子のDDSとしては脂質ナノ粒子（LNP）がmRNAワクチンとして実用化され，感染症の予防のみならず，がん治療への応用が期待されている．そこで本稿では，LNPの基礎（脂質小分子の設計からLNPの調製法まで）と世界中で進められている臨床試験に加え，患部選択的な核酸デリバリーの実現に向けたLNPの課題と，それを解決するための最先端の取り組みについて概説する．その技術のひとつとして，筆者らが取り組んでいるLNPの表面修飾のためのスマートシェル技術に関しても紹介させていただきたい．現在，LNPは国際的な開発競争が加熱しているが，国内の化学メーカーは医薬品開発業務受託機関（CDMO）ビジネスに注力しており，産学連携によるわが国発の画期的なデリバリーシステムが創出されることがおおいに期待される．