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Journal of Clinical and Experimental Medicine Volume 292, Issue 5 （February 2025）

医学のあゆみ 292巻5号（2025年2月発行）

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第1土曜特集ゲノム編集医療――最先端ツールからモデル，創薬，遺伝子治療へ

ゲノム編集モダリティ

CRISPR随伴トランスポゾン（CAST）によるプログラム可能なDNA挿入技術の開発 Programmable DNA integration by CRISPR-associated transposon（CAST）齋藤諒 ¹ Makoto SAITO ¹ ¹理化学研究所開拓研究本部生命現象エンジニアリング理研ECL研究チームキーワード：ゲノム編集 , 遺伝子治療 , CRISPR-Cas , トランスポゾン , CRISPR随伴トランスポゾン（CAST） Keyword: ゲノム編集 , 遺伝子治療 , CRISPR-Cas , トランスポゾン , CRISPR随伴トランスポゾン（CAST） pp.362-367

発行日 2025年2月1日 Published Date 2025/2/1

DOI https://doi.org/10.32118/ayu292050362

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　多様なCRISPR-Casシステム由来のゲノム編集ツールが開発されてきたが，“プログラム可能なやり方で”，すなわち “任意の場所に任意のDNA配列を” 挿入するための普遍的な方法論はいまだ提示されていない．一般的に行われるCas9を用いてDNA配列を挿入する方法は，細胞内在性のDNA修復機構に依存しており，細胞種によってはその利用が限られてしまう．CRISPR随伴トランスポゾン（CAST）は，その名のとおりcrRNAに誘導されて転移するトランスポゾンである．ここ数年で多くの知見が明らかとなり，ヒトゲノムへのRNA誘導性DNA挿入ツールとしての利用が期待されている．本稿では遺伝子治療モダリティから話をはじめ，CASTの基礎とその多様性を紹介した後，さらにツール開発の現状と広く普及するための課題と展望を述べる．