PMDA専門部会における細胞外小胞治療用製剤の考え方

Report from PMDA subcommittee on therapeutic products based on extracellular vesicles（EVs） including exosomes

　近年，細胞から分泌されるエクソソームに代表される細胞外小胞（EV）は医薬品としての実用化が期待され，国内外で研究開発が活発に進められている．しかし，EV製剤に特化したガイドラインなどは国内外において公表されていないのが現状であった．この状況を踏まえて「エクソソームを含む細胞外小胞（EV）を利用した治療用製剤に関する専門部会」が医薬品医療機器総合機構（PMDA）に設置され，最近，報告書が公表された．本報告書はEV治療用製剤の考え方をレギュラトリーサイエンスの観点から整理し，ウイルスなどの感染因子に対する安全性評価，活性成分の品質特性の理解，製造における恒常性の確保，生産工程管理，非臨床試験の評価戦略，臨床試験上の留意事項を論点としてまとめられており，わが国におけるEV製剤の医薬品としての開発の一助となることが期待される．