序―筋疾患診療の最近の動向

　デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy：DMD）と脊髄性筋萎縮症（spinal muscular atrophy：SMA）を中心に小児期発症の神経筋疾患を対象とした臨床開発が活発に行われ，薬事承認を受けた薬剤も少しずつ増えている。標準的治療を基盤に新規薬剤を用いることで予後不良であったこれらの疾患の予後が大きく変わることが期待できる。