遺伝子治療および核酸医薬品による腎障害

Kidney damage cared by gene therapy and nucleic acid therapeutics

はじめに

　昨今，希少難治性疾患の治療は遺伝子治療の実用化により新たな時代を迎えている。2026年5月時点で，わが国では5品目のin vivo遺伝子治療医薬品が承認されており，欧米ではさらに多くの製品が臨床導入されている。これらの多くはウイルスベクターを利用しており，なかでもアデノ随伴ウイルス（adeno-associated virus：AAV）ベクターが広く用いられている。AAVベクター製剤では，AAVカプシドと抗AAV抗体との免疫複合体形成を介した補体活性化により，重篤な有害事象である血栓性微小血管症（thrombotic microangiopathy：TMA）を発症することがあり注意を要する。また，厳密には遺伝子治療には分類されないものの，核酸医薬であるアンチセンスオリゴヌクレオチド（antisense oligonucleotide：ASO）製剤においても，蛋白尿や尿細管障害などの腎障害が報告されている。