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Journal of Clinical and Experimental Medicine Volume 285, Issue 5 （April 2023）

医学のあゆみ 285巻5号（2023年4月発行）

Japanese English

第5土曜特集 mRNAワクチンやゲノム編集で注目が集まる遺伝子治療

実用化に向けた遺伝子治療技術

遺伝子治療用ウイルスベクターの製造 Manufacturing of viral vectors for gene therapy 蝶野英人 ¹ , 峰野純一 ¹ Hideto CHONO ¹ , Junichi MINENO ¹ ¹タカラバイオ株式会社キーワード： ex vivo遺伝子治療 , in vivo遺伝子治療 , レンチウイルスベクター , アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター Keyword: ex vivo遺伝子治療 , in vivo遺伝子治療 , レンチウイルスベクター , アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター pp.391-396

発行日 2023年4月29日 Published Date 2023/4/29

DOI https://doi.org/10.32118/ayu28505391

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参考文献 Reference

　近年，遺伝子治療で使用されているベクターは，ex vivo遺伝子治療用にはヒト免疫不全ウイルス1型（HIV-1）を応用したレンチウイルスベクターが，in vivo遺伝子治療用にはアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターがよく使用されている．本稿では，AAVベクターやレンチウイルスベクターをヒト由来HEK293細胞をベースにしてプラスミドDNAを一過性にトランスフェクションしてウイルスベクターを調製する製造法に関して，実験室での探索研究から，GMP（good manufacturing practice）製造も見据えたプロセス構築について着目すべきポイントを述べる．