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The Japanese Journal of Rehabilitation Medicine Volume 61, Issue 12 （December 2024）

The Japanese Journal of Rehabilitation Medicine 61巻12号（2024年12月発行）

Japanese English

特集ドラッグ・ラグ/ロス時代における神経・筋疾患に対するリハビリテーション治療

3 神経筋疾患における核酸医薬品や遺伝子治療技術の概要 Overview of Gene Therapy and Nucleic Acid Therapeutics in Neuromuscular Diseases 芦田雪 ^1,2 , 青木吉嗣 ¹ Yuki Ashida ^1,2 , Yoshitsugu Aoki ¹ ¹国立精神・神経医療研究センター神経研究所遺伝子疾患治療研究部 ²日本学術振興会キーワード：遺伝子治療 , アンチセンス核酸 , エクソン・スキップ治療 , デュシェンヌ型筋ジストロフィー , 脊髄性筋萎縮症 Keyword: 遺伝子治療 , アンチセンス核酸 , エクソン・スキップ治療 , デュシェンヌ型筋ジストロフィー , 脊髄性筋萎縮症 pp.1141-1147

発行日 2024年12月18日 Published Date 2024/12/18

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Abstract 文献概要
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参考文献 Reference

要旨　希少難治性神経・筋疾患に対する核酸医薬品や遺伝子治療技術などの革新的な治療法が開発・承認され，その有効性ならびに安全性が報告されるようになった．これらの治療法は，これまで対症療法しか行うことのできなかった希少難治性神経・筋疾患を根本的に治療し得る方法として注目され，その開発は現在も世界中でめざましい発展を遂げている．これに伴い，進行する神経・筋症状に対し，限定的にしか行うことのできなかったリハビリテーション治療のあり方についてもアップデートしていく必要がある．本稿では，希少難治性神経・筋疾患に対する核酸医薬品および遺伝子治療技術について，その作用機序ならびに特徴，最新の開発例について概説する．